La medicina es un campo en constante evolución, con descubrimientos y tratamientos que se desarrollan todo el tiempo. Sin embargo, estos nuevos medicamentos tienen un costo, tanto en dinero como en tiempo. A menudo, pueden pasar años hasta que un nuevo medicamento pase por todos los ensayos necesarios y sea aprobado para su uso. E incluso cuando finalmente se lanza, el precio puede ser astronómico. Los médicos consideran muchos factores al recetar un medicamento, pero el costo suele ser el factor decisivo para los pacientes. Aquí hay 10 de los medicamentos más caros del mundo, junto con una breve explicación de para qué se utilizan:
10. Soliris® (eculizumab) – $678,392 – Alexion Pharmaceuticals
Comenzamos nuestra lista con Soliris, un medicamento que se usa para tratar dos trastornos sanguíneos ultra raros: la hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) y el síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS). Fue el primer medicamento aprobado para reducir la hemólisis en pacientes con PNH y está aprobado para su uso en pacientes con PNH en casi 50 países de todo el mundo. El fármaco también está aprobado para el tratamiento del SHUa en más de 40 países. Se ha demostrado que reduce la hemólisis, mejora la función renal en pacientes con aHUS y reduce los requisitos de transfusión en pacientes con PNH. Los efectos secundarios más comunes de los ensayos clínicos fueron dolor de cabeza, nasofaringitis, dolor de espalda y náuseas.
9. Ravicti® (fenilbutirato de glicerol) – $695,970 – Horizon Therapeutics
El siguiente es un medicamento algo diferente: Ravicti, que trata a adultos y niños (de dos años en adelante) con trastornos del ciclo de la urea (UCD). Los UCD son un grupo de trastornos hereditarios raros que afectan la capacidad del hígado para eliminar el amoníaco de la sangre. El amoníaco es un subproducto tóxico del metabolismo de las proteínas que puede acumularse hasta niveles peligrosos en la sangre si no se trata. Ravicti es un medicamento líquido que se toma por vía oral y funciona al reducir la cantidad de amoníaco en la sangre. Está aprobado por la FDA para su uso con otros tratamientos UCD, como ajustes en la dieta y la medicación.
8. Blincyto® (blinatumomab) – $712,672 – Amgen
Blincyto es un medicamento que se usa para tratar la leucemia linfoblástica aguda (LLA). Es una terapia dirigida que funciona ayudando al sistema inmunitario del cuerpo a eliminar las células cancerosas. Está aprobado para su uso en pacientes mayores de 16 años que han recaído o son refractarios a otros tratamientos para la ALL. Según el sitio web del fabricante, Blincyto induce de manera efectiva la remisión en pacientes con LLA recidivante o refractaria, y es la única terapia dirigida aprobada para esta indicación. Está disponible como una inyección y generalmente se administra en un entorno hospitalario.
7. Brineura (cerliponasa alfa) – $730,340 – BioMarin Pharmaceuticals
Brineura es un medicamento que se usa para tratar la enfermedad rara y debilitante de la enfermedad de Batten. Es un trastorno neurodegenerativo que normalmente se manifiesta en la infancia y conduce a un deterioro neurológico progresivo y a la muerte. Brineura es el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para pacientes con enfermedad de Batten infantil tardía. Se administra como infusión en el líquido cefalorraquídeo y debe administrarse cada dos semanas. Se administra a través de una inyección intraventricular, infundiéndola directamente en los ventrículos llenos de líquido del cerebro.
6. Folotyn (pralatrexato) – $793,870 – Acrotech Biopharma
Otro medicamento de alto precio es Folotyn, un medicamento que se usa para tratar el linfoma de células T periféricas (PTCL). Es un cáncer que comienza en los glóbulos blancos conocidos como células T. Folotyn es el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para PTCL y está indicado para pacientes que han recaído o son refractarios a otros tratamientos. Se administra como infusión intravenosa y debe administrarse una vez por semana durante seis semanas, seguida de una semana de descanso en un ciclo de siete semanas.
5. Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) – $850,000 – Spark Therapeutics
Luxturna es una nueva terapia génica utilizada para tratar a pacientes con una pérdida de visión hereditaria llamada amaurosis congénita de Leber (LCA). Es causada por mutaciones en un gen llamado RPE65, responsable de producir una proteína necesaria para la visión. Luxturna es la primera y única terapia génica aprobada por la FDA para LCA y está indicada para pacientes a partir de los 12 meses de edad. Se administra como una infusión en el ojo y debe administrarse cada tres a seis meses. Luxturna está disponible solo a través de un programa restringido particular llamado Programa de terapia de infusión de Luxturna.
4. Myalept (metreleptina) – $889,904 – Aegerion Pharmaceuticals
El siguiente en nuestra lista es Myalept, un medicamento que se usa para tratar la deficiencia de leptina en pacientes. La leptina es una hormona proteica que juega un papel vital en la regulación de la ingesta y el gasto de energía. En pacientes con deficiencia de leptina, Myalept puede ayudar a mejorar el equilibrio energético y reducir el riesgo de obesidad y otros problemas de salud relacionados. Se estima que el costo anual del tratamiento con Myalept es de alrededor de $889,904, que incluso puede llegar a $1 millón en algunos casos. El alto precio de este medicamento se debe a su rareza ya que solo está disponible a través de clínicas especializadas. Myalept se administra mediante inyección subcutánea y normalmente se administra una vez al día. Es importante señalar que Myalept no es una cura para la deficiencia de leptina, pero puede ayudar a mejorar la calidad de vida de los pacientes afectados por esta afección.
3. Danyelza (daratumumab) – $977,664 – Terapéutica Y-mAbs
Danyelza, un anticuerpo monoclonal que se usa para tratar a pacientes con mieloma múltiple, es el tercer medicamento más caro a nivel mundial. Es una terapia dirigida que funciona uniéndose a una proteína llamada CD38, que se encuentra en la superficie de las células del mieloma. Esto ayuda a matar las células cancerosas. Se usa principalmente en pacientes que han probado otros tratamientos que no han funcionado. Danyelza se administra como una infusión y el costo promedio por infusión es de $32,424.
2. Zokinvy (lonafarnib) – $1,032,480 – Eiger BioPharmaceuticals
Zokinvy es un tratamiento para el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS), un trastorno genético raro y fatal que causa el envejecimiento prematuro en los niños. Una mutación en el gen LMNA lo provoca. Zokinvy es el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para HGPS y está indicado para pacientes a partir de los dos años de edad. Se administra como una suspensión oral una vez al día.
1. Zolgensma (onasemnogén abeparvovec-xioi) – $2,125,000 – AveXis
Zolgensma es una terapia génica de una sola vez para niños menores de dos años que tienen atrofia muscular espinal (AME) tipo 1, la forma más grave de la enfermedad. La AME es una enfermedad rara de la neurona motora que causa debilidad muscular y parálisis progresiva. Zolgensma es el medicamento más caro a nivel mundial, con un costo de tratamiento único de $2.125 millones. Según el sitio web del fabricante, se administra como una infusión y debe administrarse a través de una vena en el brazo. Zolgensma está disponible solo a través de un programa de distribución restringido particular.
Conclusión
Los medicamentos más caros del mundo se utilizan principalmente para tratar enfermedades raras y graves. A menudo son tratamientos que salvan o cambian la vida y que pueden mejorar la calidad de vida de los pacientes afectados por estas afecciones. Sin embargo, el alto costo de estos medicamentos puede ser una barrera para muchos pacientes que los necesitan. Pero considerando los beneficios que estos tratamientos pueden brindar, muchos pacientes y familias están dispuestos a pagar los altos costos.
